将体内基因编辑应用于发病率更加广泛的疾病。

创业邦获悉，2月25日，专注于结合LNP (lipid nanoparticle, 脂质纳米颗粒) 递送和基因编辑技术的生物科技公司尧唐生物宣布完成数千万级别的天使轮融资，由险峰旗云独家投资。

尧唐（上海）生物科技有限公司成立于2021年，是一家专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术，开发新一代mRNA药物和基因编辑药物的高科技生物技术公司。

尧唐生物通过对CRISPR、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具的持续开发和优化，对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体组装工艺的创新型改进，致力于开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。

创立仅半年时间，尧唐生物团队已经实现了多种动物模型上的体内验证。

在小鼠体内肝脏组织中，编辑效率达到80%以上，接近该组织的编辑效率上限；在非人灵长类动物（NHP，non-human primates）实验中，肝脏组织编辑效率达到了与全球头部企业相当的水平，一针注射即可达到靶基因的60%~70%的敲低。

并且，尧唐生物已经使用自有基因编辑工具挖掘平台筛选到了可获得国际专利的新型编辑工具，有望成为国内首家将体内基因编辑管线推向临床的企业。

在递送系统方面，尧唐生物选择主攻LNP为代表的非病毒载体。相比病毒类载体，LNP为主的体内递送更适合基因编辑工具的瞬时表达，能有效减少脱靶风险，且可避免病毒疗法中病毒元件随机整合至基因组的风险，以及克服AAV病毒等递送系统的免疫原性问题。此外，LNP递送体系较病毒生产、放大工艺更加简单，成本更加可控。

尧唐生物已入驻上海温度科技园，包含中试车间在内共2000平米的研发实验室已投入使用。据了解，尧唐生物计划在2022年开始GMP生产车间的建设，并在年中正式开展临床前药理毒理实验。

在管线开发方面，公司将集中全力推动项目进展，中近期主要针对罕见遗传病进行攻克；远期，公司希望能持续拓展适应症，将体内基因编辑应用于发病率更加广泛的疾病。